Venetoclax és un fàrmac en etapa experimental, dissenyada per tractar la leucèmia limfàtica crònica I la leucèmia mieloide aguda; L'any 2015 la FDA va aprovar l'autorització d'aquest medicament portant efectes satisfactoris als pacients que ho van prendre.
Venetoclax està sent d esarrollado per Abbvie i Genentech, membre de el Grup Roche. La leucèmia limfocítica crònica (LLC) és normalment un càncer d'evolució lenta de la medul·la òssia i la sang en què els tipus de cèl·lules blanques de la sang trucades limfòcits es tornen canceroses i es multipliquen de manera anormal, de manera que Venetoclax inhibeix el atac a les cèl·lules produint gran millora en els pacients que pateixen aquesta malaltia.
Aquest fàrmac pot produir efectes secundaris com ara:
Síndrome de lisi tumoral (TLS) és causada per la descomposició ràpida de les cèl·lules canceroses, causant insuficiència renal, la necessitat d'un tractament de diàlisi, i pot conduir a la mort.
Recompte baix de glòbuls blancs (neutropènia) són comuns amb aquest tractament, però també poden ser greus. El seu metge li farà anàlisi de sang per comprovar els seus comptes de sang durant el tractament. Ha d'informar al seu metge immediatament si té febre o qualsevol signe d'una infecció. A més pot incloure diarrea, nàusees, sensació de cansament.
Venetoclax es va avaluar en un estudi d'un sol grup amb dosis de més de 100 pacients amb LLC. Tots els pacients inscrits en l'estudi havien rebut tractament prèviament, molts havien rebut múltiples teràpies.
Gairebé 80% dels pacients en l'estudi van respondre a l'venetoclax i en prop de 85% d'aquests pacients, les respostes van durar un any o més. El fàrmac va ser efectiu especialment en pacients amb un pronòstic precari, fins i tot en pacients els tumors no responen a tractament amb quimioteràpies.
L'efecte secundari més tòxic va ser la síndrome de lisi tumoral, la qual va ocórrer en 3 dels primers 56 pacients tractats, un dels quals va morir. El programa de dosificació en l'estudi es va alterar després d'això, administrant venetoclax en un programa de dosificació escalat, la qual cosa sota el risc de síndrome de lisi tumoral.